Klikk her hvis dette er din pressemelding!

Benmargskreftstudie nå utvidet

CTI BioPharma Corp. kunngjorde i dag at US Food and Drug Administration (FDA) har forlenget gjennomgangsperioden for New Drug Application (NDA) for pacritinib for behandling av voksne pasienter med middels eller høyrisiko primær eller sekundær (post-polycythemia vera) eller post-essensiell trombocytemi) myelofibrose (MF) med et baseline blodplatetall på <50 × 109/L. Handlingsdatoen for Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) er forlenget med tre måneder til 28. februar 2022.

Utskriftsvennlig, PDF og e-post

I andre kvartal 2021 ga FDA prioritert gjennomgang for CTIs NDA for pasienter med myelofibrose med en PDUFA-dato 30. november 2021. I løpet av produktmerkingsdiskusjoner ba FDA om ytterligere kliniske data, som ble sendt til byrået 24. november 2021. Tidligere i dag informerte FDA selskapet om at det anser datainnsendingen for å utgjøre en "stor endring" til NDA, og at PDUFA-datoen derfor er forlenget med tre måneder for å gi ekstra tid for en fullstendig gjennomgang av innleveringen. CTI kjenner på det nåværende tidspunkt ikke til noen større mangler ved søknaden.

Pacritinib er en ny oral kinasehemmer med spesifisitet for JAK2, IRAK1 og CSF1R, uten å hemme JAK1. NDA ble akseptert basert på data fra fase 3 PERSIST-2 og PERSIST-1 og fase 2 PAC203 kliniske studier, med fokus på alvorlig trombocytopene (blodplatetall mindre enn 50 x 109/L) som ble inkludert i disse studiene. som fikk pacritinib 200 mg to ganger daglig, inkludert både frontlinjebehandlingsnaive pasienter og pasienter med tidligere eksponering for JAK2-hemmere. I PERSIST-2-studien, hos pasienter med alvorlig trombocytopeni som ble behandlet med pacritinib 200 mg to ganger daglig, hadde 29 % av pasientene en reduksjon i miltvolum på minst 35 %, sammenlignet med 3 % av pasientene som fikk den beste tilgjengelige behandlingen , som inkluderte ruxolitinib; 23 % av pasientene hadde en reduksjon i total symptomskår på minst 50 %, sammenlignet med 13 % av pasientene som fikk den beste tilgjengelige behandlingen. I den samme populasjonen av pasienter som ble behandlet med pacritinib, var bivirkninger generelt lavgradige, håndterbare med støttebehandling og førte sjelden til seponering. Blodplatetall og hemoglobinnivåer ble også stabilisert.

Myelofibrose er benmargskreft som resulterer i dannelse av fibrøst arrvev og kan føre til trombocytopeni og anemi, svakhet, tretthet og forstørret milt og lever. Innenfor USA er det omtrent 21,000 7,000 pasienter med myelofibrose, hvorav 50 109 har alvorlig trombocytopeni (definert som blodplatetall på mindre enn 2 x XNUMX/L). Alvorlig trombocytopeni er assosiert med dårlig overlevelse og høy symptombyrde og kan oppstå som følge av sykdomsprogresjon eller av legemiddeltoksisitet med andre JAKXNUMX-hemmere som JAKAFI og INREBIC.

Utskriftsvennlig, PDF og e-post

Om forfatteren

Linda Hohnholz, eTN-redaktør

Linda Hohnholz har skrevet og redigert artikler siden starten av arbeidskarrieren. Hun har brukt denne medfødte lidenskapen på steder som Hawaii Pacific University, Chaminade University, Hawaii Children's Discovery Center, og nå TravelNewsGroup.

Legg igjen en kommentar