Klikk her hvis dette er din pressemelding!

Huntingtons sykdom: Ny potensiell behandling for chorea

Neurocrine Biosciences kunngjorde i dag positive topplinjedata fra sin fase 3 KINECT-HD-studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten og toleransen til valbenazin, en selektiv vesikulær monoamintransporter 2 (VMAT2)-hemmer som undersøkes som en behandling én gang daglig hos voksne med chorea assosiert. med Huntingtons sykdom (HD).

Utskriftsvennlig, PDF og e-post

Studien møtte det primære endepunktet for reduksjon i alvorlighetsgrad av chorea, den kardinalmotoriske funksjonen ved Huntingtons sykdom, målt ved endring i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) Total Maximal Chorea (TMC)-score fra baseline til gjennomsnittsskåren ved uke 10 og 12.                

I den randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte KINECT-HD-studien, resulterte behandling med valbenazin i en placebojustert gjennomsnittlig reduksjon i TMC-skåren på 3.2 enheter (p < 0.0001), noe som indikerer en svært statistisk signifikant forbedring i chorea. TMC-poengsummen er en del av den motoriske vurderingen av UHDRS® og måler chorea i syv forskjellige kroppsdeler, inkludert ansikt, oral-bukkal-lingual-region, trunk og hvert lem uavhengig av hverandre. TMC-skåren er summen av de individuelle skårene og varierer fra 0 til 28. De sekundære endepunktene for Clinical Global Impression of Change (CGI-C) Response Status og Patient Global Impression of Change (PGI-C) Response Status var også statistisk signifikante. til fordel for valbenazinbehandling.

De uønskede behandlingene som ble observert i denne studien var i samsvar med den kjente sikkerhetsprofilen til valbenazin. Ingen selvmordsatferd eller forverring av selvmordstanker ble observert hos valbenazinbehandlede personer i denne studien. Data fra fase 3 KINECT-HD-studien vil bli presentert på en medisinsk konferanse i 2022.

HD rammer anslagsvis 30,000 90 voksne i USA. Chorea, en ufrivillig bevegelsesforstyrrelse preget av uregelmessige og uforutsigbare bevegelser, er et av de vanligste symptomene, og påvirker omtrent XNUMX % av de som er diagnostisert med Huntingtons sykdom i løpet av sykdomsprogresjonen.

KINECT-HD2 er en åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til valbenazin for behandling av chorea ved Huntingtons sykdom.

Utskriftsvennlig, PDF og e-post

Om forfatteren

Linda Hohnholz, eTN-redaktør

Linda Hohnholz har skrevet og redigert artikler siden starten av arbeidskarrieren. Hun har brukt denne medfødte lidenskapen på steder som Hawaii Pacific University, Chaminade University, Hawaii Children's Discovery Center, og nå TravelNewsGroup.

Legg igjen en kommentar

1 Kommentar

  • Jeg vet at behandling av pasienter med chorea, spesielt Huntingtons sykdom, er en kompleks oppgave som krever ferdigheter på en rekke områder. De mest brukte midlene i behandlingen av chorea er nevroleptika. Grunnlaget for deres virkningsmekanisme antas å være relatert.