Sionna Therapeutics kunngjorde i dag den offisielle lanseringen av selskapet og avslutningen av en serie B-finansiering på 111 millioner dollar. Runden ble ledet av OrbiMed med deltakelse fra fond rådgitt av T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., et heleid datterselskap av QIA, det suverene formuesfondet i Qatar, og tidligere investorer inkludert RA Capital, TPGs Rise Fund, Atlas Venture og Cystic Fibrosis Foundation. Sionna har samlet inn omtrent 150 millioner dollar til dags dato.
Sionna fremmer en pipeline av førsteklasses små molekyler designet for å fullstendig gjenopprette funksjonen til cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) proteinet som er defekt i CF, ved å stabilisere CFTRs første nukleotidbindende domene (NBD1). Den ledende årsaken til CF er den genetiske mutasjonen ΔF508 som påvirker NBD1-stabilitet og CFTR-funksjon.
I klinisk prediktive in vitro CF-modeller har Sionnas NBD1-målrettede små molekyler, i kombinasjon med andre komplementære modulatorer, demonstrert potensialet til å normalisere folding, modning og stabilitet av CFTR-proteinet påvirket av den genetiske mutasjonen ΔF508. Dette muliggjør riktig trafikk av CFTR til celleoverflaten og normal regulering av strømmen av ioner og vann. Ved å fullstendig gjenopprette CFTR-funksjonen for pasienter med den genetiske mutasjonen ΔF508 til nivåer sett i celler til mennesker uten CF, har Sionnas pipeline potensial til å levere best-in-class effektivitet og optimal klinisk fordel for personer med CF.
«NBD1 er et velkjent og undersøkt mål, men det har vært ansett som utugelig til nå. Basert på vår fokuserte innsats og fortsatte fremgang på NBD1, ser vi potensialet til å normalisere CFTR-funksjonen hos de aller fleste mennesker med CF, sier Mike Cloonan, president og administrerende direktør i Sionna Therapeutics. "Vårt oppdrag hos Sionna er å betydelig forbedre helsen og livskvaliteten for mennesker som fortsetter å lide av de livslange konsekvensene og byrden av å leve med CF. Med denne finansieringen, vårt sterke syndikat og vårt erfarne og talentfulle team, er vi glade for å lansere Sionna og er fokusert på å fremme de første forbindelsene fra vår differensierte pipeline inn i klinikken.»
CF er en alvorlig, potensielt dødelig genetisk sykdom forårsaket av en mutasjon i CFTR-genet som fører til opphopning av slim i lungene og luftveiene, nedsatt bukspyttkjertelfunksjon og annen organdysfunksjon som kan ha en betydelig og ofte alvorlig innvirkning på helse og liv. forventning. Det er over 100,000 90 mennesker som lever med CF rundt om i verden, ii, anslagsvis 508 prosent av dem har den genetiske mutasjonen ΔF1 som forekommer innenfor NBD1-domenet til CFTR. Denne mutasjonen får NBD508 til å utfolde seg ved kroppstemperatur og svekker CFTR-funksjonen. Til tross for tilgjengeligheten av nåværende godkjente behandlinger og den betydelige fremgangen som er gjort med andre mål innen CFTR, oppnår ikke de fleste med ΔF1 full CFTR-funksjon. NBDXNUMX er avgjørende for å normalisere funksjonen til CFTR og produksjonen av sunt, frittflytende slim i luftveiene, fordøyelsessystemet og andre organer.
HVA SKAL TA BORT FRA DENNE ARTIKKELEN:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
