Ny klinisk studie for residiverende akutt lymfatisk leukemi

JW Therapeutics kunngjorde godkjenningen av Investigational New Drug (IND) fra National Medical Products Administration (NMPA) i Kina for studiet av den anti-CD19 autologe kimære antigenreseptoren T (CAR-T) celleimmunterapiproduktet Carteyva® (relmacabtagene autoleucel-injeksjon) ved behandling av pediatriske og unge voksne pasienter med residiverende eller refraktær B-celle akutt lymfatisk leukemi (r/r B-ALL).

B-celle akutt lymfatisk leukemi (B-ALL) er den vanligste maligniteten hos barn[1]. Resistens mot kjemoterapeutiske midler som resulterer i tilbakefall og progresjon av sykdommen, og overlevelse etter tilbakefall er dårlig hos pasienter med B-ALL. Bergingskjemoterapi kan være et alternativ, men det er ikke tilstrekkelig for å kurere residiverende eller refraktær aggressiv sykdom. Langtidsoverlevelsen var begrenset på grunn av dårlig respons, lav remisjonsrate og høy tilbakefallsrate etter bergingskjemoterapi. For tiden finnes det ingen standard effektiv behandling for r/r B-ALL. Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) dukket opp som en lovende strategi, men den langsiktige overlevelsesraten kan fortsatt ikke oppnå tilfredshet[2]. Tilbakefall av sykdom etter terapi er fortsatt en betydelig utfordring, og nye behandlingsalternativer er fortsatt påtrengende for å forlenge langtidsoverlevelsen for pasienter med r/r B-ALL.

Denne studien (JWCAR029-006) en fase I, åpen, enkeltarms, doseeskaleringsstudie i Kina, som tar sikte på å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikkprofilen til Carteyva® hos pediatriske og unge voksne pasienter med r/r B-ALL, og også for å bestemme anbefalt fase II-dose (RP2D).