Moleculin Biotech, Inc. kunngjorde i dag at de har mottatt godtgjørelse fra den polske avdelingen for registrering av legemidler (URPL), samt den nødvendige godkjenning fra etikkkomiteen, for å fortsette med sin fase 1/2 kliniske studie i Polen av Annamycin (L -ANN) i kombinasjon med Cytarabin (Ara-C) i behandling av pasienter med akutt myeloid leukemi (AML) som er refraktære eller får tilbakefall etter induksjonsterapi.
Fase 1/2 L-ANN /ARA-C-kombinasjonsstudien (AnnAraC) (MB-106), en åpen studie, bygger på sikkerhets- og doseringsdata fra de to vellykket avsluttede enkeltmiddel Annamycin AML fase 1-studiene (MB- 104 og MB-105) i USA og Europa og de prekliniske dataene diskutert nedenfor. Studien forventes å starte pasientregistrering i første halvdel av 2022.
Walter Klemp, styreformann og administrerende direktør i Moleculin kommenterte, "Vi er glade for de positive tilbakemeldingene fra URPL og er glade for å ta et nytt skritt mot å starte denne viktige rettssaken. Forsterket av de oppmuntrende dataene vi har sett til dags dato, tror vi kombinasjonen av Annamycin med Cytarabin har evnen til synergistisk å forbedre aktiviteten mot AML. Med denne godtgjørelsen for å fortsette nå, jobber teamet vårt for å få denne prøveperioden i gang så raskt og effektivt som mulig. Basert på den fortsatte støtten mottatt fra lokale leger i Polen for denne AnnAraC-utprøvingen, tror vi at vi vil være i stand til å forbli på sporet for å sette i gang forsøket dette kvartalet og bygge momentum med pasientrekruttering. Vi jobber også med å potensielt utvide denne prøveperioden til flere land i Europa for å bidra til å øke rekrutteringshastigheten ytterligere."
Viktigere er at Annamycin også har vist mangel på kardiotoksisitet i flere humane kliniske studier, inkludert pågående studier for behandling av residiverende eller refraktær AML og bløtvevssarkom (STS) lungemetastaser. Annamycin er selskapets neste generasjons antracyklin som har vist seg i dyremodeller å akkumulere i lungene ved opptil 30 ganger nivået av doksorubicin, i tillegg til å demonstrere evnen til å unngå multimedikamentresistensmekanismene som vanligvis begrenser effekten av doksorubicin og andre foreskrevet antracykliner. Videre, basert på ytterligere prekliniske dyredata fra sponset forskning, viste Annamycin i kombinasjon med Cytarabin en 68 % forbedring i median total overlevelse (OS) sammenlignet med Annamycin som enkeltmiddel og en 241 % økning i OS sammenlignet med Cytarabin alene. Disse dataene ble nylig presentert på det 62. årsmøtet og utstillingen til American Society for Hematology ("ASH") under tittelen: "High Efficacy of Liposomal Annamycin (L-ANN or Annamycin) in Combination with Cytarabin in Syngeneic p53-null AML Musemodell."
I januar 2022 rapporterte selskapet at det hadde mottatt en oppdatert uavhengig sikkerhetsgjennomgang av visse foreløpige data for de første 30 pasientene i sine tre kliniske fase 1-studier med Annamycin rettet mot AML (MB-104 og MB-105) og metastaser av myk vevssarkom til lungene (STS Lung) eller MB-107, som konkluderte med at det ikke var tegn på kardiotoksisitet. Basert på de foreløpige dataene sett i den femte og siste doseeskaleringskohorten av MB-105-studien, rapporterte selskapet at Annamycin viste en total responsrate (ORR) på 60 %. Dette inkluderte to partielle responser (PRs) og en komplett respons med ufullstendig utvinning av nøytrofiler og/eller blodplater (CRi). Da selskapet trygt nådde RP2D på 240 mg/m2 i MB-105-studien, konkluderte selskapet rekrutteringen til studien.
