Dialectic Therapeutics, Inc., et Texas-basert bioteknologiselskap som fokuserer på å skape innovative nye teknologier for å behandle kreft, kunngjorde i dag at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt orphan drug-betegnelse til DT2216 for behandling av T-celler lymfom. DT2216 er Dialectics første generasjons sammensetning bygget ved hjelp av sin proprietære og nye Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™) teknologiplattform.
"Dette er en viktig milepæl i utviklingen av DT2216, vår ledende APTaD™-forbindelse. FDAs beslutning om å gi betegnelse for orphan drug understreker vår tro på at DT2216 kan være et lovende terapeutisk middel for T-celle lymfompasienter, sier Dr. David Genecov, Dialectics president og administrerende direktør. "Det er et kritisk udekket behov for personer som er diagnostisert med denne sjeldne kreften, der gjeldende godkjente terapier har relativt lave responsrater."
Normale T-celler krever BCL-XL-uttrykk for å overleve tymisk seleksjon under utviklingen. Etter tymisk seleksjon uttrykker ikke BCL-XL normale T-celler lenger BCL-XL. Imidlertid gjenuttrykker mange T-celle lymfomer BCL-XL som en mekanisme for deres neoplastiske transformasjon og tillater deres fortsatte overlevelse som en malignitet. Studier har vist viktigheten av BCL-XL for overlevelse av T-celle lymfom. Dialektikk har vist at DT2216 er en effektiv behandling for T-celle lymfom i prekliniske studier.
FDAs kontor for Orphan Products Development gir status som foreldreløse legemidler og biologiske legemidler som er ment for sikker og effektiv behandling, diagnostisering eller forebygging av sjeldne sykdommer, eller tilstander som påvirker færre enn 200,000 XNUMX personer i USAs betegnelse for orphan drug gir visse fordeler, inkludert økonomiske insentiver for å støtte klinisk utvikling og potensialet for opptil syv års markedseksklusivitet i USA etter regulatorisk godkjenning.
HVA SKAL TA BORT FRA DENNE ARTIKKELEN:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
