Prime Medicine, Inc., et selskap som ble grunnlagt for å oppfylle løftet om Prime Editing, kunngjorde i dag tillegg av muligheter til plattformen basert på nyere vitenskapelig forskning.

"Vi er veldig glade for å se forbedringer dukke opp som ytterligere vil øke muligheten for Prime Editing som en terapeutisk tilnærming," sa Keith Gottesdiener, MD, administrerende direktør i Prime Medicine. "Disse fremskrittene, på toppen av en allerede banebrytende grunnleggende teknologi, vil sannsynligvis øke effektiviteten til Prime Editing, og vil utvide områdene der Prime Editing kan fungere, og potensielt utvide vår rekkevidde til flere sykdommer som ingen genredigeringsmetode ennå har vært i stand til til adresse."

Med disse nye fremskrittene som er gjort av eksterne forskere, og med Prime Medicine sin pågående innsats fra det interne utviklingsteamet, forventer selskapet å ytterligere optimalisere Prime Editing sin allsidighet, presisjon og effektivitet. Funksjoner beskrevet i nyere artikler i Nature Biotechnology and Cell kan muliggjøre utvikling av mer effektive terapier gjennom forbedret genredigeringsaktivitet.

Ett fremskritt innebærer en optimalisert Prime Editing guide RNA (pegRNA). Prime Editing bruker et pegRNA -molekyl for å finne genmålet og for å lede ønsket reparasjon eller redigering. I et papir publisert i Nature Biotechnology 4. oktober 2021 viste forfattere ledet av David R. Liu, en av grunnleggerne av Prime Medicine, at optimaliserte, konstruerte pegRNA (epegRNA) kan forbedre redigeringsprosessens effektivitet flere ganger.

Selskapet følger også nylig beskrevne strategier for å forbedre effektiviteten ved å modulere en bestemt DNA -reparasjonsvei. I et papir publisert i Cell 14. oktober, 2021 identifiserte forfattere ledet av Liu og Britt Adamson en spesifikk DNA -reparasjonsvei, kalt feilpassingsreparasjonsveien, som kraftig forbedrer førsteklasses redigeringseffektivitet. De viste at redigeringsaktivitet kan økes flere ganger, og uønskede biprodukter kan reduseres flere ganger ved å modulere feilpassingsreparasjonsveien gjennom flere tilnærminger.

Prime Medicine har kommersielle rettigheter fra Broad Institute of MIT og Harvard til å bruke Prime Editing for menneskelige terapeutiske formål, mens forskere og selskaper rundt om i verden fortsetter å bruke Prime Editing til forskningsformål og andre applikasjoner.

HVA SKAL TA BORT FRA DENNE ARTIKKELEN:

“These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
Prime Medicine har kommersielle rettigheter fra Broad Institute of MIT og Harvard til å bruke Prime Editing for menneskelige terapeutiske formål, mens forskere og selskaper rundt om i verden fortsetter å bruke Prime Editing til forskningsformål og andre applikasjoner.
Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.