FDA godkjenner forsøk med akutt respiratorisk distress syndrom

Direct Biologics kunngjorde i dag at FDA har godkjent selskapet til å fortsette med sin fase 3 kliniske utprøving ved å bruke dets eksperimentelle EV-medisin, ExoFlo, for å behandle akutt respiratorisk distresssyndrom (ARDS) på grunn av Covid-19. Direct Biologics er det første og eneste EV-selskapet som har mottatt FDA Fase 3-godkjenning for en indikasjon for Investigational New Drug (IND) til dags dato.  

Fase 3-studien vil bli utført i regi av den første Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-betegnelsen godkjent av FDA for et EV-terapeutisk middel, noe som gjør Direct Biologics til et av bare 70 selskaper i FDAs historie som offisielt har blitt tildelt RMAT . I likhet med hurtigsporet og gjennombruddsbetegnelsene, ble RMAT opprettet av FDA for å fremskynde godkjenning for lovende regenerative medisiner som demonstrerer evnen til å behandle alvorlige livstruende sykdommer. 

"Å motta FDA-godkjenning for fase 3 er en viktig milepæl for Direct Biologics," sa Mark Adams, medgründer og administrerende direktør. "Sammen med RMAT-betegnelsen er vi nå på en akselerert vei mot kommersialisering med et potensielt livreddende stoff - ExoFlo. Denne fase 3-studien med tittelen "Extinguish Covid-19" er en internasjonal, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert fase 3-studie. Vårt mål er å registrere pasienter med ARDS på sykehus i USA, Spania, India, Jordan, Egypt, Libanon og Sør-Afrika, og å demonstrere en betydelig dødelighetsreduksjon etter behandling med ExoFlo sammenlignet med standardbehandling alene. Som pionerer innen regenerative medisinske terapier, endrer vi i Direct Biologics fremtiden for medisin." 

"Enten Covid-19 forblir en pandemi eller blir en endemisk, forblir ett område med udekket behov det samme: et effektivt terapeutisk middel for ARDS. Personer over 65 år og de med komorbiditeter, når de først er infisert med SARS-CoV-2, vil alltid være sårbare for progresjon til alvorlig infeksjon og ARDS, sier Joe Schmidt, medgründer og president. «Vår fase 60-studie viste robust sikkerhet og en lovende 2-dagers dødelighetsreduksjon, og viste at ExoFlo kan gjøre en dyp livreddende forskjell for pasienter innlagt på sykehus med ARDS. Å motta FDA-godkjenning for å fortsette til fase 3 er en monumental prestasjon fordi det ikke finnes noen kjent behandling for ARDS. Leger og pasienter over hele verden har lenge ventet på en løsning.»  

"Å jobbe med å utvikle ExoFlo er et privilegium," sa Dr. Vik Sengupta, Chief Medical Officer. "Den voksende mengden av kliniske data indikerer at ExoFlo er et medikament som gir håp til behandlingen av en sykdom som standarden for omsorg ikke har forbedret på flere tiår. Dette håpet er mest gripende fanget av historiene til pasienter som har mottatt ExoFlo for behandling. Bare forrige uke ble en kvinne i Virginia gjenforent med barna sine etter å ha syklet på mekanisk respirator i 2 måneder på grunn av utvikling av ARDS indusert av Covid-19. Men i et siste forsøk på å redde pasientens liv, begjærte ICU-legene om å behandle henne med ExoFlo under medfølende bruk, og hun ble mirakuløst frisk. Det er millioner av mennesker som henne som aldri kommer seg ut av sykehuset. Vi ønsker å endre den historien ved å etablere ExoFlo som gullstandardbehandlingen for ARDS og gjøre den tilgjengelig for pasienter på sykehus rundt om i verden.»