Første godkjente terapi for cytopenisk myelofibrose

CTI BioPharma Corp. kunngjorde at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent VONJO (pacritinib) for behandling av voksne med middels eller høyrisiko primær eller sekundær (post-polycythemia vera eller post-essensiell trombocytemi) myelofibrose med et antall blodplater under 50 × 109/L. VONJO er en ny oral kinasehemmer med spesifisitet for JAK2 og IRAK1, uten å hemme JAK1. Den anbefalte dosen av VONJO er 200 mg oralt to ganger daglig. VONJO er den første godkjente behandlingen som spesifikt dekker behovene til pasienter med cytopenisk myelofibrose.             

"Dagens godkjenning av VONJO etablerer en ny standard for omsorg for myelofibrosepasienter som lider av cytopen myelofibrose," sa John Mascarenhas, MD, førsteamanuensis, medisin, hematologi og medisinsk onkologi, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine ved Mount Sinai, New York . Myelofibrose med alvorlig trombocytopeni, definert som blodplatetall under 50 × 109/L, har vist seg å resultere i dårlige overlevelsesresultater kombinert med svekkende symptomer. Begrensede behandlingsmuligheter har gjort denne sykdommen til et område med akutte udekkede medisinske behov. Jeg er glad for å se at et nytt, effektivt og trygt behandlingsalternativ nå er tilgjengelig for disse pasientene.»

"I USA er det omtrent 21,000 50 pasienter med myelofibrose, hvorav to tredjedeler har cytopenier (trombocytopeni eller anemi), vanligvis et resultat av toksisiteten til andre godkjente terapier. Alvorlig trombocytopeni, definert som et antall blodplater under 109 × 10/L, forekommer hos en tredjedel av den totale myelofibrosepopulasjonen, og har en spesielt dårlig prognose. Med godkjenning av VONJO er vi glade for nå å kunne tilby en ny behandling som er spesifikt godkjent for pasienter med cytopenisk myelofibrose. Vi er fullt finansiert for kommersiell lansering, etter våre gjelds- og royaltytransaksjoner med DRI, og vi ser frem til å tilby VONJO, den potensielle best-in-class-terapien for cytopeniske myelofibrosepasienter, til pasienter innen XNUMX dager, sier Adam R. Craig. , MD, Ph.D., president og administrerende direktør i CTI Biopharma. «Jeg vil gjerne takke pasientene, omsorgspersonene, ansatte i kliniske utprøvinger og etterforskere som gjorde VONJOs kliniske studier mulig. Jeg er også takknemlig til CTI-teamet for deres harde arbeid og engasjement og deres fokus på pasientenes behov.»

Den akselererte godkjenningen er basert på effektresultater fra den pivotale fase 3 PERSIST-2-studien av VONJO hos pasienter med myelofibrose (blodplatetall mindre enn eller lik 100 × 109/L). Pasientene ble randomisert 1:1:1 til å motta VONJO 200 mg to ganger daglig (BID), VONJO 400 mg én gang daglig (QD) eller best tilgjengelig terapi (BAT). Tidligere JAK2-hemmerbehandling var tillatt. I denne studien, i kohorten av pasienter med baseline blodplatetall under 50 × 109/L som ble behandlet med pacritinib 200 mg BD, hadde 29 % av pasientene en reduksjon i miltvolum på minst 35 % sammenlignet med 3 % av pasientene som fikk beste tilgjengelige terapi, som inkluderte ruxolitinib. Som en del av den akselererte godkjenningen er CTI pålagt å beskrive en klinisk fordel i en bekreftende studie. For å oppfylle dette kravet etter godkjenning, planlegger CTI å fullføre PACIFICA-studien, med forventede resultater i midten av 2025.

De vanligste bivirkningene (≥20 %) etter VONJO 200 mg to ganger daglig var diaré, trombocytopeni, kvalme, anemi og perifert ødem. De hyppigste alvorlige bivirkningene (≥3%) etter VONJO 200 mg to ganger daglig var anemi, trombocytopeni, lungebetennelse, hjertesvikt, sykdomsprogresjon, pyreksi og plateepitelkarsinom i huden.