Mutante gastrointestinale stromale svulster får ny medikamentgodkjenning

A HOLD FreeRelease 5 | eTurboNews | eTN
Avatar av Linda Hohnholz
Written by Linda Hohnholz

CStone Pharmaceuticals, et biofarmasøytisk selskap fokusert på forskning, utvikling og kommersialisering av innovative immunonkologiske terapier og presisjonsmedisiner, kunngjorde i dag at den nye medikamentapplikasjonen (NDA) av førsteklasses presisjonsterapi AYVAKIT (avapritinib) har blitt godkjent i Hong Kong, Kina for behandling av voksne pasienter med ikke-opererbar eller metastatisk gastrointestinal stromal tumor (GIST) som har en PDGFRA D842V-mutasjon. Legemidlet er den første presisjonsterapien godkjent i Hong Kong, Kina for behandling av pasienter med PDGFRA D842V mutant GIST.

Oppdaget av CStones partner Blueprint Medicines, AYVAKIT er en potent, selektiv og oralt tilgjengelig hemmer av KIT- og PDGFRA-mutante kinaser. CStone har en eksklusiv samarbeids- og lisensavtale med Blueprint Medicines for utvikling og kommersialisering av AYVAKIT og visse andre legemiddelkandidater i Fastlands-Kina, Hong Kong, Macau og Taiwan. Blueprint Medicines beholder utviklings- og kommersielle rettigheter for AYVAKIT i resten av verden.

Dr. Frank Jiang, styreformann og administrerende direktør i CStone, sa: "AYVAKIT er CStones første produktgodkjenning i Hong Kong, Kina. Tidligere i år ble AYVAKIT også godkjent i Kina og Taiwan. Vi er veldig glade for å kunne tilby denne innovative behandlingen til flere GIST-pasienter hvis svulster har PDGFRA D842V-mutasjonen. CStone er forpliktet til å bringe frem effektive, innovative terapier til pasienter over hele verden. I fremtiden vil vi strebe etter å akselerere utviklingen av nye terapier for å oppfylle de udekkede medisinske behovene til flere kreftpasienter.»

Hong Kong Department of Health (DOH) har godkjent AYVAKIT basert på data fra NAVIGATOR-studien, en åpen fase I-studie med doseøkning/doseutvidelse designet for å evaluere sikkerheten og effekten av AYVAKIT hos pasienter med uoperable eller metastatiske GIST. I desember 2020 publiserte European Journal of Cancer (EJC) oppdaterte data fra NAVIGATOR-studien som registrerte PDGFRA D842V mutante GIST-pasienter. Hos 38 pasienter med PDGFRA D842V mutant GIST som fikk en startdose på 300 mg eller 400 mg én gang daglig, var den totale responsraten (ORR) 95 % (36/38 pasienter). Hos 28 av disse pasientene som hadde en startdose på 300 mg én gang daglig, var ORR 96 % (27/28 pasienter). Sykdomskontrollraten (DCR) for alle dosegruppene var 100 %. Median varighet av respons (DOR) for alle dosegruppene var 27.6 måneder. De vanligste behandlingsutløste bivirkningene var anemi, økt bilirubin i blodet, redusert antall hvite blodlegemer, økt kreatinfosfokinase i blodet, økt aspartataminotransferase, ansiktsødem, øyelokkødem, redusert antall nøytrofiler og endringer i hårfarge. Dataene viste at AYVAKIT viste robust, holdbar og dyp klinisk aktivitet, med en generelt godt tolerert sikkerhetsprofil.

Om forfatteren

Avatar av Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Ansvarlig redaktør for eTurboNews basert i eTN HQ.

Bli medlem!
Varsle om
gjest
0 Kommentar
Inline tilbakemeldinger
Se alle kommentarer
0
Vil elske tankene dine, vennligst kommenter.x
()
x
Del til...