Nye data om varme antistoffer autoimmun hemolytisk anemi

Rigel Pharmaceuticals, Inc. kunngjorde i dag publisering av data i American Journal of Hematology fra den åpne, multisenter, fase 2 kliniske studien av fostamatinib hos voksne med varm antistoff autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA) som hadde mislyktes i minst én tidligere behandling. De publiserte dataene viser at fostamatinib, en oral milt tyrosinkinase (SYK) hemmer, raskt og varig økte hemoglobin (Hgb) nivåer, med klinisk meningsfull Hgb respons observert hos nesten halvparten av pasientene, og en sikkerhets- og tolerabilitetsprofil i samsvar med eksisterende fostamatinib sikkerhetsdatabase over pasienter på tvers av flere sykdomsprogrammer studert. Publikasjonen, med tittelen "Fostamatinib for the treatment of warm antibody autoimmune hemolytic anemia: Phase 2, multicenter, open-label study", er tilgjengelig på tidsskriftets nettsted.

"Resultatene observert i vår fase 2-studie i varm autoimmun hemolytisk anemi forsterker potensialet til fostamatinib for å hjelpe pasienter med denne sjeldne, alvorlige blodsykdommen som ingen sykdomsmålrettet behandling for øyeblikket er godkjent for," sa Raul Rodriguez, Rigels president og administrerende direktør. offiser. "Hvis godkjent, har fostamatinib potensial til å være den første terapien på markedet for pasienter med wAIHA i 2023 og vil være fostamatinibs andre godkjente indikasjon."

Fase 2-studien evaluerte responsen på fostamatinib ved 150 mg BID (to ganger daglig) hos voksne pasienter med wAIHA og aktiv hemolyse med Hgb på mindre enn 10 g/dL som hadde mislyktes i minst én tidligere behandling. Det primære endepunktet var Hgb større enn 10 g/dL med en økning på ≥2 g/dL fra baseline innen uke 24 uten redningsbehandling eller transfusjon av røde blodlegemer. Studien viste at 46 % (11/24) av pasientene oppnådde det primære endepunktet, med 1 sent responder ved uke 30 (totalt 12 respondere [50 %]). Økning i median Hgb ble oppdaget ved uke 2 og vedvarte over tid. De vanligste bivirkningene (AE) var diaré (42 %), tretthet (42 %), hypertensjon (27 %), svimmelhet (27 %) og søvnløshet (23 %). Bivirkninger var håndterbare og konsistente med fostamatinib-sikkerhetsdatabasen for over 3,900 19 pasienter på tvers av flere sykdommer (revmatoid artritt, B-celle lymfom, COVID-XNUMX og immun trombocytopeni (ITP)). Ingen nye sikkerhetssignaler ble oppdaget.