Ny medikamentsøknad for behandling av kreft i skjoldbruskkjertelen

CStone Pharmaceuticals kunngjorde i dag at National Medical Products Administration (NMPA) i Kina har godkjent den supplerende nye medikamentsøknaden (sNDA) av selektiv RET-hemmer GAVRETO® (pralsetinib) for behandling av RET-mutant medullær skjoldbruskkjertelkreft (MTC) og RET-fusjon -positiv kreft i skjoldbruskkjertelen (TC). Godkjenningen utvidet de merkede indikasjonene til GAVRETO i Kina til å omfatte voksne og pediatriske pasienter 12 år og eldre med avansert eller metastatisk RET-mutant MTC som krever systemisk terapi, og voksne og pediatriske pasienter 12 år og eldre med avansert eller metastatisk RET fusjonspositiv TC som krever systemisk terapi og radioaktivt jod-refraktær (hvis radioaktivt jodbehandling er hensiktsmessig).

Oppdaget av CStones partner Blueprint Medicines, er GAVRETO en potent og selektiv RET-hemmer. CStone har en eksklusiv samarbeids- og lisensavtale med Blueprint Medicines for utvikling og kommersialisering av GAVRETO i Stor-Kina, som omfatter Fastlands-Kina, Hong Kong, Macau og Taiwan.

Dr. Frank Jiang, styreformann og administrerende direktør i CStone, sa: "Vi er veldig glade for sNDA-godkjenningen av GAVRETO, som vil gi et nytt behandlingsalternativ for kinesiske pasienter med avansert RET-mutant medullær skjoldbruskkjertelkreft og RET-fusjonspositiv skjoldbruskkjertelkreft . Vi vil også rette en spesiell takk til NMPA for den prioriterte gjennomgangen. CStone er alltid forpliktet til å utvikle innovative terapier for å møte de udekkede medisinske behovene til kreftpasienter. Vi vil fortsette å forbedre den kliniske verdien og potensialet til vår pipeline, og øke innsatsen for å gi pasienter over hele verden innovative medisiner av høy kvalitet.»

Professor Ming Gao, en hovedetterforsker av ARROW-studien og president for Tianjin Union Medical Center, sa: "Forekomsten av kreft i skjoldbruskkjertelen har økt de siste årene. Det er begrensede behandlingsmuligheter klinisk for behandling av MTC, og det er et presserende behov for presisjonsterapier, spesielt for pasienter med RET-mutant MTC. GAVRETO demonstrerte robust og varig antitumoraktivitet hos kinesiske pasienter med avansert eller metastatisk RET-mutant MTC, med generell sikkerhet i samsvar med resultatene sett i den globale ARROW-studien. Med denne utvidelsen av GAVRETOs merkede indikasjoner, ser vi frem til å møte udekkede kliniske behov hos skjoldbruskkjertelkreftpasienter.»

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer for CStone, sa: "NMPA-godkjenningen av sNDA er nok en viktig milepæl for oss etter at GAVRETO ble godkjent for behandling av pasienter med lokalt avansert eller metastatisk RET-fusjonspositiv ikke-småcellet lungekreft . Vi vil gjerne takke alle pasienter og etterforskere som har bidratt til den kliniske studien av GAVRETO i de utvidede indikasjonene. Vi vil fortsette å fremme klinisk forskning av GAVRETO for behandling av flere typer kreft, slik at vi raskt kan bringe frem denne innovative terapien for å hjelpe flere pasienter til nytte."

sNDA-godkjenningen er basert på resultater fra den globale fase 1/2 ARROW-studien, designet for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av GAVRETO hos pasienter med RET-fusjonspositiv NSCLC, RET-mutant MTC og andre avanserte solide svulster med RET-fusjoner . Fra en dataavskjæringsdato 12. april 2021 ble totalt 28 pasienter med avansert RET-mutant MTC registrert i den kinesiske MTC-registreringsbrokohorten til den globale ARROW-studien, og mottok en startdose av GAVRETO på 400 mg én gang daglig. Studieresultatene viste at den bekreftede objektive responsraten (ORR) for 26 RET-mutante MTC-pasienter med målbar sykdom ved baseline var 73.1 %, inkludert 3 med fullstendig respons (CR) og 16 med delvis respons (PR). Sykdomskontrollraten (DCR) var 84.6 %, og responser ble observert uavhengig av RET-mutasjonsgenotype. Blant de 19 pasientene med bekreftet respons, ble ikke median varighet av respons (DOR) nådd, og 9-måneders DOR-raten var 100 %. Nivåene av kalsitonin og karsinoembryonalt antigen (CEA) ble betydelig redusert. GAVRETO ble generelt godt tolerert, uten at det ble oppdaget nye sikkerhetssignaler. Resultatene for den kinesiske registreringsbro-kohorten ble presentert under en muntlig abstrakt-sesjon på det 90. årsmøtet i American Thyroid Association (ATA) 2021.