I følge en ny foreløpig studie kan barn og tenåringer med Tourettes syndrom som behandles med et eksperimentelt medikament kalt ecopipam ha forbedret score på tester av alvorlighetsgrad av tic tre måneder senere. Forskningen som utgis i dag, 30. mars 2022, vil bli presentert på American Academy of Neurologys 74. årlige møte som holdes personlig i Seattle 2. til 7. april 2022 og praktisk talt 24. til 26. april 2022. Tourettes syndrom er et nevrologisk lidelse preget av motoriske og verbale tics, som er repeterende bevegelser og vokaliseringer som er tilskyndet av en uimotståelig trang til å produsere dem.
"Resultatene våre er spennende, fordi de antyder at ecopipam viser løfte som en behandling for å redusere antall, frekvens og alvorlighetsgrad av tics som unge mennesker opplever med Tourettes syndrom," sa studieforfatter Donald L. Gilbert, MD, ved Cincinnati Children's Hospital Medical Senter i Ohio, og stipendiat ved American Academy of Neurology. "Det er spesielt sant fordi mange mennesker med sykdommen som tar medisinene som for øyeblikket er tilgjengelige fortsatt har svekkende symptomer eller opplever vektøkning eller andre bivirkninger."
Forskningen så på 149 barn og tenåringer mellom seks og 17 år med Tourettes syndrom. De ble delt inn i to grupper: 74 ble behandlet med ecopipam, 75 med placebo.
Forskere målte alvorlighetsgraden av deltakernes tics ved å bruke to vanlige tic-vurderingsskalaer i begynnelsen av studien og igjen tre måneder senere. Den første testen måler motoriske og vokale tics og har en maksimal score på 50. Den andre testen ser på generelle tic-symptomer og alvorlighetsgraden av tic-relatert svekkelse. Den har en maksimal poengsum på 100. Høyere score på en av testene indikerer mer alvorlige symptomer og negativ effekt på dagliglivet.
Etter tre måneder fant forskerne at gruppen som tok ecopipam hadde færre og mindre alvorlige tics og hadde det bedre totalt sett i henhold til begge testresultatene.
I gjennomsnitt forbedret deltakerne som tok ecopipam deres motoriske og vokale tic-alvorlighetspoeng fra 35 til 24, en nedgang på 30 %. Det er sammenlignet med de som tok placebo, som forbedret seg fra en gjennomsnittlig tic-alvorlighetsscore på 35 til 28 i løpet av samme tid, en nedgang på 19 %.
Da forskere så på poengsummene for den andre testen for å evaluere den generelle effektiviteten til ecopipam, fant de at de som tok medisinen forbedret seg fra en gjennomsnittlig poengsum på 68 til 46, en nedgang på 32 %, sammenlignet med de som tok placebo, som forbedret seg fra en gjennomsnittlig poengsum på 66 til 54, en nedgang på 20 %.
Gilbert bemerket at 34 % av deltakerne som tok ecopipam opplevde bivirkninger som hodepine og tretthet, mens 21 % av de som tok placebo gjorde det.
"Tidligere forskning tyder på problemer med dopamin, en nevrotransmitter i hjernen, kan være knyttet til symptomer på Tourettes syndrom, og at D1 dopaminreseptorer spiller en nøkkelrolle," sa Gilbert. "Dopaminreseptorer finnes i sentralnervesystemet. Når de mottar dopamin, skaper de signaler for ulike mentale og fysiske funksjoner som bevegelse. Ulike reseptorer hjelper til med å kontrollere forskjellige funksjoner. Mens ecopipam fortsatt er i testfasen, er det det første stoffet som retter seg mot D1-reseptoren i stedet for D2-reseptoren, som er den som er rettet mot medikamenter på markedet. Resultatene våre viser at ecopipam fortjener mer studier som et levedyktig behandlingsalternativ for Tourettes syndrom hos unge mennesker i fremtiden."
En begrensning for studien er dens varighet på tre måneder. Gilbert bemerket at selv om det er standard for denne typen studier, vil det være viktig å lære om symptomforbedringer vedvarer lenger.
