Banebrytende behandling av sykdommer som driver de fleste menneskelige sykdommer

Flagship Pioneering avduket i dag Vesalius Therapeutics, et selskap som fokuserer på å redefinere forståelsen og behandlingen av sykdommene som driver 90 % av menneskelig sykdom. Flaggskip forpliktet opprinnelig 75 millioner dollar for å støtte utviklingen av Vesalius sin plattform og første pipeline av nye medisiner. Christopher Austin, MD, som tidligere fungerte som grunnleggende direktør for National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) ved National Institutes of Health (NIH), vil lede selskapet som administrerende direktør. Dr. Austin begynte i Flagship i mars 2021 som CEO-Partner.               

"Fremgangen i behandlingen av noen av samfunnets mest ødeleggende sykdommer har ikke gått så raskt som mulig fordi bransjen vår ikke har definert problemet riktig. Hos Flagship innså vi at for å takle disse forholdene måtte vi tenke annerledes, sier Doug Cole, MD, Managing Partner i Flagship Pioneering, medgründer av Vesalius og styreleder. "Vesalius ble etablert for å fundamentalt justere måten vi ser på, diagnostiserer og behandler vanlige sykdommer som bioteknologien stort sett har ignorert. Vi tror vår tilnærming vil ha en transformativ effekt på vår evne til å behandle sykdommene som forårsaker nitti prosent av lidelse og død i verden."

For tiden har mange sykdommer som påvirker millioner av pasienter over hele verden én enkelt diagnose (f.eks. diabetes) som omfatter flere forskjellige sykdommer, som hver påvirker forskjellige grupper av pasienter med forskjellige biologiske årsaker. Dette resulterer ofte i unike symptomer, som er drevet av abnormiteter i genetiske kretsløp som er forskjellige fra driverne som finnes i de andre gruppene – noe som betyr at pasienter som i dag deler en diagnose, faktisk ikke alle lider av samme sykdom.

Vesalius' DIAMOND-plattform fungerer som et prisme som skiller pasienter inn i terapeutisk meningsfylte grupper ved hjelp av kunstig intelligens og maskinlæring for å bringe frem i lyset biologien som ligger til grunn for den kliniske presentasjonen. DIAMOND lager proprietære pasientavledede eksperimentelle systemer som den bruker til å screene og karakterisere medikamentkandidater for å gjenopprette disse kretsene til sunn funksjon. Denne tilnærmingen vil avsløre nye veier for å utvikle terapi for tidligere vanskelige sykdommer.

Dr. Austin kommenterte: "Vanlige sykdommer er ikke monolitiske, de er faktisk en konstellasjon av flere genetisk og biologisk forskjellige sykdommer som påvirker pasienter ulikt. Vår DIAMOND-plattform gjør det mulig for oss å belyse disse definerte gruppene av pasienter og forstå deres delte biologi for å finne den riktige terapien for den rette pasientgruppen. Ved å destillere pasientgrupper etter deres felles symptomer, genetikk og biologi, tror vi at vi kan forbedre sjansene for å lykkes med å utvikle medisiner for utbredte sykdommer. I tillegg, ved å bruke proprietære humancellebaserte eksperimentelle modeller, er plattformen vår utrolig effektiv når det gjelder å teste nye terapeutiske alternativer for til slutt å forbedre pasientens liv."

"Vi trenger store ideer og dristige ambisjoner hvis vi endelig skal utvikle effektive løsninger for noen av samfunnets mest belastende sykdommer, og Chris' erfaring over nesten et tiår som grunnlegger av National Center for Advancing Translational Sciences ved NIH er perfekt. egnet for Vesalius sitt oppdrag,” sa Noubar Afeyan, Ph.D., grunnlegger og administrerende direktør for Flagship Pioneering. "Hans strategiske visjon førte til fremskritt innen translasjonsvitenskap som i stor grad akselererte utviklingen av en rekke transformasjonsmedisiner. Han har også dyp erfaring med oppdagelse av genetiske mål gjennom sitt arbeid med National Human Genome Research Institute og hos Merck, som er den perfekte matchen for den neste store utfordringen innen helsevesenet." 

Vesalius har gjort betydelige fremskritt med å identifisere genetiske kretsløp i underpopulasjoner av pasienter i flere vanskelige å behandle sykdommer, og har gitt proof-of-concept for sin tilnærming og åpnet døren til mange forskjellige terapeutiske kategorier. Selskapet forventer å ansette mer enn 200 personer i løpet av de neste to årene for å støtte utviklingen av plattformen og programmene.