PTSD: Første kliniske forsøk på pasienter nå for én gang daglig behandling

A HOLD FreeRelease 6 | eTurboNews | eTN
Avatar av Linda Hohnholz
Written by Linda Hohnholz

Jazz Pharmaceuticals plc kunngjorde i dag at den første pasienten har blitt registrert i en fase 2 klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av JZP150, et førsteklasses lite molekyl for undersøkelser for behandling av voksne med posttraumatisk stresslidelse (PTSD). JZP150 er en svært selektiv hemmer av enzymet fettsyreamidhydrolase (FAAH), designet for å adressere den underliggende årsaken til PTSD (hemming av fryktutryddelse og konsolidering av den), samt pasienters assosierte symptomer (angst, søvnløshet og mareritt).

JZP150 ble gitt Fast Track-betegnelse av US Food and Drug Administration (FDA) for PTSD basert på lidelsens alvorlige natur. Ifølge FDA er denne betegnelsen ment å lette utviklingen og fremskynde gjennomgangen av medisiner som behandler alvorlige tilstander og har potensial til å møte udekkede medisinske behov.

"FDAs Fast Track-betegnelse for JZP150 er en bemerkelsesverdig anerkjennelse av både de alvorlige, pågående, udekkede medisinske behovene til PTSD-pasienter og de potensielle fordelene med JZP150s nye mekanisme for å behandle denne svekkende lidelsen," sa Rob Iannone, MD, MSCE, konserndirektør. , forskning og utvikling og medisinsk sjef for Jazz Pharmaceuticals. "Sykdomsbyrden for PTSD kan ha en ødeleggende innvirkning på pasienter og deres familier for denne vanlige tilstanden hvor prevalensen forventes å øke. Jazz er dedikert til å utvikle og kommersialisere innovative medisiner, og å utvikle den kliniske utviklingen av JZP150 er starten på en meningsfull reise for å hjelpe mennesker som lever med PTSD.

PTSD er en psykiatrisk lidelse som rammer millioner av mennesker og pasienter har ofte ukontrollerte symptomer som påvirker deres evne til å utføre daglige aktiviteter og fungere sosialt. For tiden godkjente medisiner har begrenset effekt og ingen kur er tilgjengelig for tilstanden. Bare to antidepressiva har fått godkjenning fra FDA for behandling av PTSD-symptomer de siste 20 årene. Ingen godkjente terapier retter seg mot den underliggende biologien som forvandler slike traumatiske hendelser og opplevelser til den kroniske psykiske helsesykdommen PTSD. 

"PTSD påvirker i stor grad livene, relasjonene og karrierene til mennesker som lever med lidelsen. Vi trenger bedre behandlinger for å hjelpe de som er traumatiserte med å gjenvinne livet, sier John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., professor i translasjonsforskning og professor i psykiatri, nevrovitenskap og psykologi ved Yale University. "JZP150 retter seg mot en ny mekanisme i hjernen, og denne nye fase 2-studien i PTSD vil hjelpe oss å lære mer om molekylets sikkerhet og effektivitet som en potensiell behandling for pasienter som vil ha nytte av en ny terapi."

Om fase 2 -prøven

Den multisenter, dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte kliniske studien vil evaluere to doser JZP150, og gjennomføres på tvers av 40 amerikanske studiesteder. Forsøket vil inkludere 270 voksne i alderen 18 til 70 diagnostisert med PTSD ved å bruke kriteriene i American Psychiatric Association's Diagnostic and Statistical Manual for Mental Disorders, 5. utgave (DSM-5).

Det primære endepunktet i studien måler deltakernes endringer fra studiestart til slutten av behandling ved å bruke en skåre fra Clinician-Administered PTSD Scale (CAPS-5). CAPS-5 er strukturert klinisk intervju og regnes som gullstandarden for diagnostisering og vurdering av pasienter med PTSD. Den inkluderer 30 elementer som leger kan stille PTSD-diagnoser med og vurdere alvorlighetsgraden av symptomene samt innvirkningen på sosial og yrkesmessig funksjon. Studien har flere sekundære endepunkter, inkludert endringer i skårer på Clinical Global Impressions Severity og Patient Global Impression av alvorlighetsskalaer fra studiestart til slutten av behandlingen.              

Om JZP150

JZP150 er et lite undersøkende molekyl formulert for selektivt å hemme enzymet fettsyreamidhydrolase (FAAH) og er for tiden under utvikling for behandling av posttraumatisk stresslidelse (PTSD) hos voksne. Ved PTSD bidrar fryktutryddelsen til at traumatiske minner vedvarer. Intervensjoner for å fremme fryktutryddelse læring er grunnlaget for PTSD-behandling. Nåværende førstelinjes farmakologiske behandlinger, som selektive serotoninreopptakshemmere, reduserer noen symptomer på PTSD, men er ikke utformet for å løse det underliggende kjerneproblemet (lære om fryktutryddelse og konsolidering av det). Data fra tidligere prekliniske og kliniske studier med JZP150 gir bevis på at FAAH-hemming kan forbedre tilbakekallingen av fryktutryddelsesminner og dempe de angstfremkallende effektene av stress.

Jazz kjøpte verdensomspennende rettigheter til JZP150, tidligere kalt PF-04457845, fra SpringWorks Therapeutics i oktober 2020. Pfizer Inc. oppdaget og utviklet opprinnelig molekylet og lisensierte det eksklusivt til SpringWorks.

Om posttraumatisk stresslidelse

Posttraumatisk stresslidelse (PTSD) er en vanlig psykiatrisk tilstand som kan skyldes direkte eller indirekte eksponering for traumatiske hendelser og opplevelser. Personer med PTSD har intense og forstyrrende tanker og følelser knyttet til opplevelsen deres som vedvarer lenge etter deres traumatiske hendelse, og de kan gjenoppleve hendelsen gjennom tilbakeblikk eller mareritt og føle tristhet, frykt, sinne og løsrivelse fra andre mennesker. Byrden med PTSD er enorm med pasienter som sliter med å kontrollere symptomene sine, utføre daglige aktiviteter og fungere sosialt. Det er et betydelig udekket behov for pasienter med PTSD siden det ikke finnes noen terapi som behandler årsaken til lidelsen.

Om forfatteren

Avatar av Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Ansvarlig redaktør for eTurboNews basert i eTN HQ.

Bli medlem!
Varsle om
gjest
0 Kommentar
Inline tilbakemeldinger
Se alle kommentarer
0
Vil elske tankene dine, vennligst kommenter.x
()
x
Del til...