Behandling av genetisk hjerte- og karsykdommer går i ny utvikling

Samarbeidet vil utnytte Skyline Therapeutics' integrerte AAV-genterapiplattform basert på dens proprietære vektorteknikk- og designteknologi og produksjonsevne for å utvikle innovative genterapier med fokus på genetiske dilaterte kardiomyopatier (DCM), en gruppe av progressivt fremskredende, ødeleggende sykdommer uten noen målrettede behandlingstilbud.

I henhold til avtalen vil BioMarin og Skyline Therapeutics samarbeide om oppdagelse og forskning frem til en Investigational New Drug Application (IND). BioMarin bringer erfaring innen utvikling av genterapi, kardiovaskulær biologi og innsikt i genetisk grunnlag for sykdommer, og Skyline bidrar med sin ekspertise innen utvikling av genterapiprodukter inkludert vektorteknikk og designteknologi og produksjonsevner til dette samarbeidet. Hvert selskap vil fremme programmene gjennom klinisk utvikling i deres forhåndsdefinerte territorier.  

Til støtte for sin FoU-innsats for samarbeidsprosjektene vil Skyline Therapeutics motta en ikke avslørt betaling knyttet til signering, bestående av en forhåndsbetaling og en egenkapitalinvestering fra BioMarin, og er kvalifisert til å motta forhåndsspesifiserte betalinger for FoU, regulatoriske og kommersielle milepæler.

BioMarin vil ha rettighetene til å kommersialisere terapeutiske produkter som følge av samarbeidet i dets territorier, inkludert USA, Europa og Latin-Amerika, og Skyline Therapeutics vil være ansvarlig for kommersialisering i Asia-Stillehavsregionen. I tillegg vil Skyline Therapeutics være kvalifisert til å motta royaltybetalinger på fremtidig salg fra BioMarin i sine territorier.

"Vi er begeistret over å kunngjøre at det vi forventer vil være et fruktbart samarbeid i grensesnittet mellom Skylines innovative tilnærming til AAV vektorteknikk og design og teamets påviste ekspertise i å skape og utvikle genterapier," sa Kevin Eggan, Group Vice President, Head of Forskning og tidlig utvikling, fra BioMarin.

"Vi er glade for å samarbeide med Skyline Therapeutics for å takle disse genetiske formene for utvidet kardiomyopati. Dette samarbeidet styrker vårt lederskap innen hjertegenterapi og utvider vårt FoU-samarbeid til Asia, hvor et stort antall pasienter lider av disse ødeleggende sykdommene, sier Brinda Balakrishnan, Group Vice President, Corporate and Business Development hos BioMarin. "Vi ser frem til å fremme dette samarbeidet og bringe transformative medisiner til pasienter over hele verden."

"Dilatert kardiomyopati er en alvorlig hjertelidelse der strukturelle eller funksjonelle abnormiteter i hjertemuskelen kan føre til komplikasjoner som arytmi og hjertesvikt, noe som resulterer i betydelig sykelighet og dødelighet. Mutasjoner i mange gener er assosiert med utviklingen av DCM, blant annet etiologier for sykdommen, sier Jay Hou, Chief Scientific Officer ved Skyline Therapeutics. «Sammen med BioMarins team har vi identifisert en rekke kritiske gener assosiert med DCM. Vi er glade for å jobbe tett med BioMarin og bruke vår AAV-vektorteknologi for å undersøke disse nye målene og utvikle nye behandlinger for DCM-pasienter."

«Samarbeidet med BioMarin utnytter begge selskapenes evner innen utvikling av genterapi. Med BioMarin-teamet deler vi målet om å samarbeide for å utvikle terapier for genetisk kardiovaskulær sykdom som dekker høye udekkede medisinske behov, sier Amber Cai, administrerende direktør i Skyline Therapeutics. "Sammen vil vi bruke genterapi for å takle kardiovaskulære sykdommer med en sykdomsmodifiserende banebrytende tilnærming som kan endre behandlingsparadigmet under disse tilstandene."