Akebia Therapeutics®, Inc. kunngjorde i dag at US Food and Drug Administration (FDA) har utstedt et fullstendig svarbrev (CRL) til Akebias New Drug Application (NDA) for vadadustat, en oral hypoksi-induserbar faktor prolylhydroksylase (HIF-) PH) hemmer under vurdering for behandling av anemi på grunn av kronisk nyresykdom (CKD). FDA utsteder en CRL for å indikere at gjennomgangssyklusen for en søknad er fullført og at søknaden ikke er klar for godkjenning i sin nåværende form.
FDA konkluderte med at dataene i NDA ikke støtter en gunstig nytte-risikovurdering av vadadustat for dialysepasienter og ikke-dialysepasienter. FDA uttrykte sikkerhetsbekymringer ved å notere manglende oppfyllelse av non-inferioritet i MACE i pasientpopulasjonen uten dialyse, den økte risikoen for tromboemboliske hendelser, drevet av vaskulær tilgangstrombose hos dialysepasienter, og risikoen for medikamentindusert leverskade. CRL uttalte at Akebia kunne utforske måter å potensielt demonstrere en gunstig nytte-risiko vurdering gjennom nye kliniske studier. Akebia vil diskutere detaljene i CRL med sine samarbeidspartnere og be om et møte med FDA.
"Vi er ekstremt skuffet over å motta en CRL for vadadustat, en terapi som har potensial til å hjelpe pasienter med anemi på grunn av CKD. Vi fortsetter å tro at dataene støtter en positiv nytte-risikovurdering av vadadustat for pasienter med anemi på grunn av CKD, spesielt hos dialysepasienter, sier John P. Butler, administrerende direktør i Akebia. "Til tross for dette tilbakeslaget fortsetter vi å jobbe mot formålet vårt for å bedre livene til mennesker som er påvirket av nyresykdom."
I oktober 2021 sendte Akebias samarbeidspartner, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), inn en første søknad om markedsføringstillatelse (MAA) for vadadustat til European Medicines Agency for vadadustat, for behandling av anemi på grunn av CKD hos voksne; gjennomgangen pågår. I Japan er vadadustat godkjent som behandling for anemi på grunn av CKD hos både dialyseavhengige og ikke-dialyseavhengige voksne pasienter.
Akebia vil arrangere en telefonkonferanse onsdag 30. mars kl. 6:00 Eastern Time for å diskutere CRL og neste trinn.
HVA SKAL TA BORT FRA DENNE ARTIKKELEN:
- The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
- The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
- The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.
