Ny genterapi for pasienter med hemofili B

CSL Behring kunngjorde i dag at European Medicines Agency (EMA) har akseptert søknaden om markedsføringstillatelse (MAA) for etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) under sin akselererte vurderingsprosedyre. Etranacogene dezaparvovec er en adeno-assosiert virus fem (AAV5)-basert genterapi gitt som en engangsbehandling for hemofili B-pasienter med en alvorlig blødningsfenotype. Hvis godkjent, vil etranacogen dezaparvovec gi personer som lever med hemofili B i EU og Det europeiske økonomiske samarbeidsområdet (EØS) det første genterapibehandlingsalternativet som reduserer antallet årlige blødninger betydelig etter en enkelt infusjon. Akselerert vurdering reduserer potensielt tidslinjen når MAA er akseptert for vurdering og er gitt for et legemiddel når behandlingen forventes å være av stor folkehelseinteresse, spesielt knyttet til terapeutisk innovasjon.

"Som den første genterapikandidaten for hemofili B, bringer denne sentrale regulatoriske milepælen CSL Behring et skritt nærmere å levere løftet om genterapi for blødningsforstyrrelsessamfunnet," sa Emmanuelle Lecomte Brisset, leder for globale reguleringssaker ved CSL Behring. "Vi ser frem til å samarbeide med regulatoriske myndigheter for å bringe det transformative potensialet til genterapi til mennesker som lever med denne svekkende, livslange tilstanden."

MAA støttes av positive funn fra den pivotale HOPE-B-studien, den største genterapistudien i hemofili B til dags dato. Hemofili B-pasienter klassifisert som å ha en alvorlig blødningsfenotype behandlet med etranacogene dezaparvovec viste redusert justert årlig blødningsfrekvens (ABR) med 64 % og viste overlegenhet i forhold til profylaksebehandling 18 måneder etter behandling sammenlignet med en 6-måneders periode. I tillegg var det stabile og varige økninger i gjennomsnittlig faktor IX (FIX) aktivitetsnivå. Etranacogene dezaparvovec ble spesielt utviklet for å gjøre nesten normal blodkoagulasjonsevne mulig ved å adressere den underliggende årsaken til tilstanden: et defekt F9-gen som forårsaker mangel på koagulasjonsfaktor IX (FIX).

"Aksepten av etranacogene dezaparvovec for gjennomgang av EMA fremmer vår nådeløse streben etter å forbedre livene og velværet til de som lever med hemofili B og andre sjeldne og alvorlige medisinske lidelser," sa Bill Mezzanotte, Executive Vice President, Head of R&D. Chief Medical Officer for CSL Limited. "Vi er stolte av å jobbe med uniQure for å være i forkant av dette vitenskapelige fremskrittet som tar sikte på å gjøre hemofili B til en sekundær del av en pasients liv i stedet for en konstant bekymring."

Den flerårige kliniske utviklingen ble ledet av uniQure (Nasdaq: QURE) og sponsing av de kliniske studiene i USA har gått over til CSL Behring etter at de ervervet globale rettigheter til å kommersialisere etranacogene dezaparvovec. CSL Behring er i ferd med å bytte sponsing av kliniske studier i EU.